回复MED：基因疗法是一种极具前景的治疗方法
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11月22日，英国基因疗法开发商Freeline Therapeutics宣布已与英国投资公司 Syncona达成最终协议，Syncona将以每股6.5美元价格收购Freeline剩余股份，交易总价格约 2830 万美元，比 Syncona于10 月 18 日宣布初步拟购提案前的收盘价（4.30美元/股）溢价 51%。 此次收购还需出席未来两次股东大会的至少75%股东的批准，以及英国法院的同意，预计2024年第一季度完成。 Syncona于2015年与伦敦大学学院共同创办了Freeline公司，拥有该公司57.9%的股份。此次，Syncona将收购Freeline剩余所有股份。根据协议，Syncona 承诺在交易完成后向 Freeline 提供高达 1500 万美元的可转债融资。Freeline公司计划利用这笔钱推进其戈谢病基因疗法FLT201的研究，并开展与帕金森病相关的研究。 戈谢病是一种严重的遗传性疾病，GCase酶的缺乏导致有害底物的积累，引起脾脏和肝脏肿大、血液计数减少、骨痛和肺功能下降等症状。而FLT201是一种基于腺相关病毒（AAV）的基因疗法，旨在持久增加葡萄糖脑苷脂酶（GCase）的含量，减少有害底物的积累，从而提供一次性治疗，阻止戈谢病的进展。FLT201目前处于I/II期临床试验阶段。 Freeline的首席执行官Michael Parini说：“AAV基因疗法FLT201在戈谢病患者中取得了积极数据。鉴于在两名接受FLT201治疗的患者身上看到单次FLT201输注可使血浆中GCase活性增加数百倍，并使白细胞中的GCase活性恢复正常，我们将尽快推进FLT201的研发。”
