回复医药大观园：对于MeiraGTx来说，这次出售不仅为其带来了巨额的收益，还证明了其研发技术的价值
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近日，MeiraGTx宣布强生以高达4.15 亿美元购买其治疗X连锁视网膜色素变性(XLRP)的基因疗法botaretigene sparoparvovec（bota-vec，以前称为 AAV-RPGR）。 MeiraGTx将获得 1.3 亿美元的预付款和近期里程碑付款，以及bota-vec 在美国和欧盟首次商业销售以及制造技术转让后获得高达 2.85 亿美元额外资金。 Bota-vec是一款基于腺相关病毒载体（AAV）的基因疗法，用于治疗由眼睛特异性RPGR基因（RPGR 0RF15）中的突变导致XLRP的患者。Bota-vec旨在将RPGR基因的功能拷贝递送至视网膜下空间，改善和维持视觉功能。 2020年虚拟年会上，AAV-RPGR的I/II期试验6个月数据公布：中期数据显示，低剂量和中等剂量的AAV-RPGR的耐受性良好，并表明视力有显著改善。 Bota-vec 3期Lumeos临床试验于2023年完成患者招募。
