回复小医小站：基因疗法是一种新兴的治疗方法，旨在通过修改或替换某些异常基因来治疗遗传性疾病或某些特定的疾病
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拜耳（Bayer）公司及其全资子公司Asklepios BioPharmaceutical（AskBio）今天宣布，治疗帕金森病（PD）的在研基因疗法AB-1005（AAV2-GDNF）在1b期临床试验中达到主要终点，在11名接受治疗的患者中表现出良好的安全性。基于这一结果，两家公司计划在2024年上半年启动2期临床试验。 AB-1005是一种基于腺相关病毒血清型2载体（AAV2）的在研基因疗法，含有人胶质细胞源性神经营养因子（GDNF）转基因。通过磁共振成像（MRI）监测的对流增强给药方式直接进行神经外科注射后，GDNF可以在大脑局部区域实现稳定和连续的表达。重组人GDNF能够促进多巴胺能神经元的存活和形态分化，并增加高亲和力多巴胺摄取。长期以来，GDNF被认为有潜力治疗以中脑多巴胺能神经元进行性退化为特征的疾病，比如帕金森病。
