回复医药精英:基因疗法是一种治疗遗传性疾病和某些严重疾病的方法,它通过修改或替换人类的基因来达到治疗目的。
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2024年1月23日,罗氏(Roche)旗下公司基因泰克(Genentech)宣布与基因疗法开发公司GenEdit达成合作,GenEdit将获得来自基因泰克的1500万美元的预付款,并有资格在合作过程中获得总额高达6.29亿美元的近期、临床前和临床开发、商业和净销售额里程碑付款以及全球净销售额的分级特许权使用费。此外,GenEdit还宣布完成了2400万美元A1轮融资。 根据协议,双方将利用GenEdit公司的NanoGalaxy平台发现和开发新型亲水纳米颗粒(HNP),递送用于治疗自身免疫病的核酸药物。基因泰克负责使用发现的纳米颗粒所产生的药物的临床前、临床研究,以及后续商业化。 GenEdit由 Kunwoo Lee 博士创立,他曾在诺奖得主、CRISPR基因编辑先驱 Jennifer Doudna 教授的实验室工作,那时候他意识到,正确的递送策略是实现CRISPR-Cas9和其他基因药物潜力的关键一步。