回复医药大观园：这是国内首个进入临床阶段的体内基因编辑药物
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3月1日，尧唐生物（YolTech Therapeutics）宣布，其自主研发的首个体内基因编辑药物YOLT-201的临床试验申请（IND）已获得中国国家药监局药品审评中心（CDE）批准，标志着该候选药物进入注册临床开发阶段。YOLT-201注射液拟开发的适应症为转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）。 ATTR是一种致死性疾病，其发病原理是由于转甲状腺素蛋白（TTR）四聚体不稳定导致单体异常折叠，形成了淀粉样沉积。这些淀粉样纤维在血液循环中逐渐沉积于人体多个组织器官，尤其是心脏和神经系统，严重影响患者的生命质量，且目前缺乏有效的治疗手段。YOLT-201注射液拟开发的适应症正是ATTR，包括转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（ATTR-PN）和转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变（ATTR-CM）。
