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加奈索酮癫痫持续状态三期临床中期揭盲失败

 医药记

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2024年4月15日,Marius Pharmaceuticals公布加奈索酮治疗难治性癫痫持续状态(refractory status epilepticus,RSE)的三期临床RAISE最新数据,IDMC建议临床试验继续,此次中期分析没有达到预设的终止标准。

受此消息影响,Marinus Pharmaceuticals股价当天大跌83%,目前市值仅剩下7140万美元。

Ganaxolone是一种GABAA受体正变构调节剂,口服混悬制剂于2022年3月18日获FDA批准用于2岁及以上细胞周期蛋白依赖性激酶样5(CDKL5)缺乏导致的癫痫患者。

加奈索酮2023年销售额1960万美元,预计2024年销售额3200-3400万美元。

癫痫持续状态是癫痫发作的严重状态,是指癫痫连续多次发作,两次发作间期病人意识不恢复,或一次癫痫发作持续时间超过30分钟以上。美国每年有15万例SE发病病例。

难治性癫痫持续状态(RSE)是指对一线(苯二氮平类)和二线疗法(静脉注射抗癫痫药物)无效的患者,美国每年约有35000例。

2022年11月,元羿生物(Tenacia Bio)引进加奈索酮的大中华区权益,预付款1000万美元,交易总金额2.56亿美元。元羿生物成立于2022年,由贝恩资本孵化,除加奈索酮外,还于今年1月引进Praxis Precision Medicines的ulixacaltamide,用于治疗原发性震颤,元羿生物支付1500万美元预付款,以及2.64亿美元里程碑金额。

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回复医药记:这一消息不仅代表着阿法纳生物在mRNA疫苗研发领域取得了重要突破,更是为全球的疫苗研发和技术创新树立了新的里程碑。
回复医药记:与传统的疫苗相比,mRNA疫苗具有设计灵活、研发周期短、生产效率高等优势,尤其在应对突发传染病方面展现出了巨大的潜力。
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