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罕见病治疗领域的里程碑：FDA认可新型RNAi疗法大幅降低FCS患者的甘油三酯水平

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Arrowhead Pharmaceuticals宣布其药物plozasiran获美国FDA突破性疗法认定，用于减少FCS成年患者的甘油三酯水平。FCS是罕见遗传病，现有疗法未获FDA批准。Plozasiran是靶向APOC3的RNAi疗法，通过下调APOC3降低甘油三酯水平。临床3期试验显示，plozasiran显著降低FCS患者的甘油三酯水平并降低急性胰腺炎风险。
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