生物技术大赏
下载贤集网APP入驻自媒体
9月17日，BridgeBio Pharma宣布其在研口服药物infigratinib已获美国FDA突破性疗法认定。该药可通过阻断FGFR3的活性以治疗患有软骨发育不全的儿童患者。新闻稿指出，这是FDA为治疗软骨发育不全的在研疗法颁发的首个突破性疗法认定。该突破性疗法认定的授予基于2期临床试验PROPEL 2的初步临床证据。在PROPEL 2试验的第5队列（0.25 mg/kg/天）中，口服infigratinib治疗导致患者年化身高增长速度（AHV）显著且持续增加。在12个月时，患儿的AHV相对于基线的平均增长为+2.51厘米/年，在18个月时为+2.50厘米/年，增长持续且具有统计学意义（p=0.0015）。
