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重大合作!Orna 和 Vertex 开启三年战略研究,为血液病患者带来新希望

 医药记

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1月7日,Orna Therapeutics宣布与Vertex Pharmaceuticals进行为期三年的战略研究合作,利用Orna的新型专有LNP递送技术,助力Vertex为镰状细胞贫血症(SCD)和输血依赖性β地中海贫血(TDT)患者开发下一代基因编辑疗法。根据协议,Orna将获得6500万美元的首付款,Orna还有资格根据在临床前、研究、开发、监管和商业等方面达到特定里程碑的情况,获得最高可达6.35亿美元的款项。此外,如果Vertex选择额外适应症的权利,对于多达十种额外产品,Orna还有进一步资格获得每个产品最高达3.65亿美元的额外期权费和里程碑款项。综上,交易总金额有望高达43.5亿美元。

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