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DMD44患者迎来希望:Avidity Biosciences的Del-zota疗法展现前所未有的疗

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3月17日,Avidity Biosciences公布了Del-zota治疗DMD44的1/2期临床试验顶线数据。此次更新数据的Del-zota,在dystrophin产生方面取得了前所未有的疗效,预计今年底将递交上市申请。Avidity Biosciences当天股价涨8.7%,市值突破40亿美元。Avidity Biosciences为AOC(抗体偶联寡核苷酸)领域的先驱,已有3款AOC疗法推进到关键注册临床试验。

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回复医药资讯大全:将细胞/组织靶向配体与寡核苷酸药物偶联提高了寡核苷酸药物输送的效率,使治疗分子能够到达以前无法到达的靶组织。
回复医药资讯大全:这些数据使公司能够继续评估更多DMD44患者,以积累足够的患者经验,支持可能的加速审批。
回复医药资讯大全:这一成果的取得,不仅是 Avidity Biosciences 的荣耀,也是整个医疗行业的骄傲,为攻克罕见病带来了新的思路。
回复医药资讯大全:以后 DMD 患者的治疗方案里,Del-zota 肯定会占据重要地位,改变整个治疗格局。
回复医药资讯大全:这意味着全球那么多 DMD 患者有救啦!Avidity Biosciences 加油,赶紧把药推向市场,大家都眼巴巴等着呢。

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