回复新药先知道：这药的出现，可能会改变 C3G 的治疗格局，期待更多好消息。
新药先知道
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3月21日，诺华宣布Fabhalta（iptacopan，伊普可泮）已获得FDA批准用于治疗成人C3肾小球病（C3G），以减少蛋白尿。这是第一个获批上市的C3G疗法。FDA此次批准主要是基于关键III期APPEAR-C3研究的积极数据。 该研究是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照临床试验（n=74），评估了伊普可泮（200mg，每日2次）在原发性C3G患者中的疗效和安全性。结果显示，伊普可泮组患者实现了具有临床意义的蛋白尿水平下降，最早在第14天见效，并持续至第12个月。 伊普可泮是一款靶向补体旁路途径的first-in-class补体因子B（CFB）抑制剂，作用于C5末端通路上游，同时控制血管内溶血和血管外溶血，弥补了抗C5抗体的不足，同时为患者提供了单药口服选择。 2023年12月，伊普可泮首次在美国获批上市，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）。2024年8月，获FDA批准扩大适应症至IgA肾病。
