回复黄药新师：Qfitlia 获批，对整个血友病治疗行业都是一种激励，会推动更多进步！
黄药新师
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当地时间 3 月 28 日，赛诺菲宣布 siRNA 疗法 Qfitlia（Fitusiran） 获得美国 FDA 批准上市，用于预防或减少成人和儿童 A 型或 B 型血友病患者（无论是否含有因子 VIII 或 IX 抑制剂）的出血发作频率。Qfitlia 是美国首个获批的治疗 A 型或 B 型血友病（无论是否含有抑制剂）的疗法，每年只需注射六次即可提供持续保护，代表着血友病治疗的重要突破。本次获批是基于 Ⅲ 期研究 ATLAS 的数据。Qfitlia 采用了 Alnylam Pharmaceutical 的 ESC-GalNAc 偶联技术，因此在皮下给药时具有更强的效力和持久性。2018 年 8 月，赛诺菲和 Alnylam 公司达成合作，获得 Fitusiran 的全球开发和商业化权利。
