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在过去的20年里，科学家已经开发了200多种AD动物模型。大多数AD模型是过度表达人类App（淀粉样前体蛋白）基因的转基因小鼠。这些模型虽然可以观察到Aβ蛋白的沉积，却没有出现其他AD病理特征，比如tau病理和神经元死亡。因此，如何开发能够全面模拟AD发病机制的模型，是研究人员急需解决的问题。 近日，来自清华大学药学院的鲁白和郭炜教授领衔团队在著名期刊Cell Research发表重要研究结果。 在这项研究中，他们使用CRISPR-Cas9基因编辑技术，用人源化且携带三个人类家族突变的App基因成功替换了大鼠同类基因，这就保证了App基因在大鼠体内的正常表达，而避免之前模型的过表达情况。让人惊喜的是，这个AD大鼠模型表现出类似于AD患者的病理和疾病进展，这在AD模型中尚属首次。
