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近日，CRISPR基因编辑奠基人之一的张锋教授创立的 Editas Medicine 宣布，其用于治疗输血依赖型β-地中海贫血的基因编辑疗法 EDIT-301 获得 FDA 的孤儿药认证。 EDIT-301 于今年1月获得 FDA 临床试验批准，将在今年启动1/2期临床试验，旨在评估 EDIT-301治疗输血依赖型β-地中海贫血的安全性、耐受性和初步疗效。 临床前研究显示，EDIT-301 疗法能够显著增加红细胞中的 γ-珠蛋白水平和总血红蛋白水平，显著改善红细胞成熟并减少红细胞死亡，因此可作为一种有效的治疗选择。该疗法是在 DNA 层面的修改，因此可以实现一次治疗终身有效。
