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2022年5月12日,Caribou Biosciences 宣布,其开发的基于 CRISPR 基因编辑的现货型 CAR-T 疗法 CB-010,在治疗复发难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤的1期临床试验中效果积极。这也是 Caribou 首次公布人体临床试验数据。 公布的数据显示,可评估的5名患者中,总缓解率(ORR)达100%,完全缓解率(CR)达80%。截至目前,完全缓解的4名患者中,治疗后三个月仍然如此,最长的完全缓解记录为六个月。 据悉,Caribou 将在下个月举办的欧洲血液学协会(EHA)年会上进一步公布详细数据。 CB-010 疗法是一款基于 CRISPR 基因编辑的同种异体抗 CD19 CAR-T 细胞疗法。使用 Caribou 专有的 chRDNA 技术进行基因编辑,chRDNA,即 CRISPR 杂合 RNA-DNA 技术,相比于CRISPR-Cas9 ,chRDNA 具有高度特异性和更低的脱靶编辑水平,可实现多重基因编辑,包括多重基因插入。