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7月28日，Editas Medicine宣布完成EDIT-301疗法在RUBY临床1/2期试验中首位严重镰状细胞贫血（SCD）患者的给药，并确认患者成功达成中性粒细胞与血小板定植。这次的给药是Editas的专有工程核酸酶AsCas12a首次进入临床试验对人类细胞进行编辑。 EDIT-301是一种用于治疗SCD与输血依赖性β地中海贫血症（TDT）的在研细胞疗法。EDIT-301疗法包含了来自病患、表达CD34蛋白（CD34+）的造血干细胞与祖细胞。这些细胞的γ血红蛋白基因（HBG1与HBG2）启动子经由具高度专一与效率性的工程化AsCas12a核酸酶编辑，所产生的细胞可持续增加HbF生成。因此，这种疗法具有通过一次性治疗，给SCD与TDT患者提供持续性缓解的潜力。
