医药每日发布
下载贤集网APP入驻自媒体
长期以来，治疗失明极其困难，临床上一直缺乏治疗失明的有效方法。许多先天性失明和进行性失明与基因突变相关，近年来随着基因治疗技术的成熟，越来越多的研究尝试通过基因疗法来治疗失明。 先天性黑蒙症（Leber Congenital Amaurosis，LCA），是发生最早、最严重的遗传性视网膜病变，也是最常见的先天性失明疾病之一，大约每4万新生儿中有1人患病，出生时或出生后一年内双眼视觉功能逐渐丧失，导致婴幼儿先天性失明。 近日，宾夕法尼亚大学的研究人员在 Cell 子刊 iScience 发表了题为：Night vision restored in days after decades of congenital blindness 的研究论文。 在这项研究中，两名因遗传性先天性黑蒙症而在儿童时期就已经失明的患者，在失明二三十年后，接受了实验性 AAV 基因疗法，在短短几天内，夜间视力就有了惊人的恢复。
