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成骨不全症、黏多糖贮积症、非典型溶血性尿毒症综合征……这些医学名称背后，是一个特殊群体——罕见病患者。有报道称，截至2022年2月，全球已知的罕见病有7000多种，中国约有2000万罕见病患者。 面对一些患者“无药可用”的困境，中国近年从国家层面出台了相关文件。如《医药工业发展规划指南》《“十四五”医药工业发展规划》等，都有涉及罕见病用药保障等相关内容。 全国人大代表王威东也关注同样的问题。今年全国人代会期间，王威东带来的建议就聚焦加快罕见病立法，完善罕见病认定、药物研发及配套医疗保障制度等方面。他在接受媒体采访时强调，要加强罕见病相关领域的基础研究，提升诊疗水平。 王威东表示，研发罕见病药物是创新药企业的使命，但需要多方力量支援。罕见病药物投放市场后，要建立回报机制，让研发创新药的投入得到有效回报，才会不断有经费投入到新的药物研发中。
