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新一代帕金森新药:小分子LRRK2抑制剂终于过审

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帕金森病又称为震颤麻痹,是一种常见的老年神经系统退行性疾病,具有特征性运动症状,包括静止性震颤、运动迟缓、肌强直和姿势平衡障碍等,还会伴有非运动症状,包括便秘、嗅觉障碍、睡眠障碍、自主神经功能障碍及精神认知障碍。帕金森患者十分痛苦,患者一直想得到良好的治疗,现在四川大学华西医院商慧芳2期新药BIIB122终于过审了!

BIIB122是小分子LRRK2抑制剂,LRRK的溶酶体功能的调节因子,LRRK2突变是帕金森病最常见的遗传危险因素之一。特定的LRRK2突变会增加激酶活性,导致Rab GTPases磷酸化,继而引起溶酶体功能障碍以及帕金森病相关的病理学改变。

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