回复生物tech观察：AMX0035就对蛋白质折叠错误有所针对。AMX0035是两种已在使用药物苯丁酸钠（PB）和牛磺熊去氧胆酸（TUDCA）的专有口服组合，PB能够抑制内质网应激反应和由蛋白错误折叠或突变引起的神经元细胞死亡。TUDCA具有抗细胞凋亡和神经保护作用。但与单独使用PB或TUDCA相比，组合用药能够改变更多的基因表达。
生物tech观察
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曾经风行一时的“冰桶挑战”旨在唤起人们对“渐冻症”的关注。这种罕见病全名肌萎缩性脊髓侧索硬化症（Amyotrophic lateral sclerosis，ALS），属于神经退行性疾病。患者早期表现为肌肉萎缩、肌肉抽搐、肢体无力和语言不清，发病3-5年后常因全身肌肉无力导致瘫痪，以及因呼吸衰竭而死亡，只有10%的患者生存期超过10年，极少数生存期可超过50年，如著名的物理学家霍金。 近日，根据发表于Neurobiology of Aging杂志上的一项新研究“Loss of amyotrophic lateral sclerosis risk factor SCFD1 causes motor dysfunction in Drosophila”，马耳他大学的研究人员关闭了果蝇的SCFD1基因，通过观察造成的后果，研究人员揭示了SCFD1功能丧失是如何引发ALS症状的，并提出了一个潜在的ALS新药靶点。 马耳他大学的研究人员观察到，当果蝇的SCFD1基因被敲低时，成年果蝇出现了运动障碍，SCFD1基因的强烈敲低则导致果蝇幼虫出现了肌肉收缩障碍和神经肌肉接头障碍，化蛹时显得更加僵硬和伸长。
