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低免疫胰岛移植,有望治愈1型糖尿病

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胰岛素已被用于治疗1型糖尿病(T1DM)超过100年之久,从而将这种曾经的致命疾病转变为一种医学可控的慢性疾病。然而,1型糖尿病的发病率、死亡率和生活质量仍然是一个问题,尤其是对于其中25%的低血糖感知受损(IAH)患者,他们处于严重低血糖事件和相关发病率的高风险中。

然而,当前的治疗药物以及血糖监测设备,既不能治愈1型糖尿病,也不能消除血糖水平不确定性及其带来的负担。

异基因胰岛移植能够补充缺失的胰岛β细胞群,对有严重低血糖事件史的IAH患者的临床试验表明,它可以控制血糖,恢复低血糖感知,并保护1型糖尿病患者免受严重低血糖事件影响。之前的临床试验随访数据显示,在免疫抑制下,异基因胰岛移植的功能平均持续时间为4.4至5.9年。然而,异基因胰岛抑制后,即刻经血液介导的炎性反应会导致抑制的胰岛丧失,还需要终生使用免疫抑制药物,而免疫抑制会导致多种副作用,包括β细胞毒性、肾毒性、感染和癌症等,这大大限制了该策略在1型糖尿病中的广泛使用。

2023年4月12日,Sana Biotechnology 的研究人员在 Science Translational Medicine 期刊发表了题为:Human hypoimmune primary pancreatic islets avoid rejection and autoimmunity and alleviate diabetes in allogeneic humanized mice 的研究论文。

在这项研究中,Sana Biotechnology 的研究团队报告了不需要免疫抑制的人类异基因、基因工程低免疫胰岛移植的概念验证,在临床前模型中,异基因低免疫胰岛可以避免异基因和自身免疫反应,并提供血糖控制。

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