医药学术前沿
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2023年4月25日，阿斯利康与制药公司lonis在美国神经病学学会（AAN）年会公布了反义寡核苷酸（ASO）药物eplontersen用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白（TTR）介导的淀粉样变多发性神经病变（ATTRv-PN）的III期NEURO-TTRansform研究66周分析具体数据。为期66周的分析结果显示，与外部安慰剂组相比，eplontersen组患者在改良的神经病变损伤评分+7（mNIS+7，一种衡量神经病变进展的指标）评分、Norfolk QoL-DN指标上以及血清TTR浓度这3个共同主要终点上均表现出持续益处。
