回复生物技术大赏：基因疗法希望能发挥更大的作用
生物技术大赏
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多发性骨髓瘤（MM）是一种由于骨髓中的浆细胞癌变造成的血液肿瘤。虽然有化疗、糖皮质激素和靶向药物等多种治疗方法，但是这些目前获批的疗法对于不少患者来说并没有治疗效果。尤其是难治性多发性骨髓瘤患者，这些患者已经接受过很多标准治疗，目前已陷入无药可用的绝望境地，亟需新的治疗方法。 2023年5月26日，Dana-Farber癌症研究所、Broad研究所的研究人员在 Nature 子刊 Nature Cancer 上发表了题为：Genome-scale functional genomics identify genes preferentially essential for multiple myeloma cells compared to other neoplasias 的研究论文。 研究团队利用全基因组CRISPR筛选技术，确定了116个对多发性骨髓瘤细胞存活至关重要的基因，这些基因中的大多数将成为发现多发性骨髓瘤新疗法的潜在线索。
