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肌萎缩侧索硬化症（ALS），也叫做渐冻症，是一种快速进展且致命性的神经退行性疾病，影响大脑和脊髓中的神经细胞。具体而言，脊髓中运动神经元发生选择性退化，导致肌肉萎缩和瘫痪。大多数ALS患者在出现症状后3-5年内死于呼吸衰竭。 目前还没有治愈ALS的方法，FDA仅批准了4款渐冻症治疗药物，Riluzole、Edaravone、Relyvrio，以及最近刚获批的反义寡核苷酸疗法Qalsody，这些药物只能提供有限的益处，因此，仍需开发有效的渐冻症治疗药物和方法。 近日，芬兰赫尔辛基大学的研究人员在 Brain 期刊发表了题为：CDNF rescues motor neurons in models of amyotrophic lateral sclerosis by targeting endoplasmic reticulum stress 的研究论文。 该研究发现了一种有希望治疗渐冻症的候选药物。在动物模型研究中，大脑多巴胺神经营养因子（CDNF）延长了模型大鼠和小鼠的寿命，并缓解了渐冻症疾病症状。
