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11月16日，Vertex Pharmaceutic als和CRISPR Therapeutics宣布，英国药品和健康产品管理局（MHRA）已授予其CRISPR/Cas9基因编辑疗法Casgevy（exagamglogene autotemcel，exa-cel）有条件上市许可，用于治疗12岁及以上镰刀型细胞贫血病（SCD）伴复发性血管闭塞危象（VOCs）患者，以及无法获得人类白细胞抗原（HLA）匹配造血干细胞移植治疗的输血依赖性β地中海贫血（TDT）患者。根据新闻稿，这是全世界首款获批上市的CRISPR基因编辑疗法。Exa-cel也正在接受欧洲药品管理局（EMA）、沙特食品药品监督管理局和美国FDA的审评。
