回复医药之家：STSG-0002是一种以AAV为载体的基于RNA干扰技术的DNA基因治疗药物，由舒泰神研发，相对于非病毒载体的小核酸RNA药物，该药物药效时间明显更长，有望一次给药长期有效
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近日，北京中因科技有限公司基因编辑治疗药物ZVS203e注射液IND申请获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）受理。 ZVS203e注射液是一款基因编辑治疗药物，利用第三代人工核酸内切酶CRISPR/Cas9，对RHO基因的突变热点进行定点编辑，达到一次给药终身治愈的效果。该产品是国内受理的首个体内AAV基因编辑治疗产品。该药物于2022年获得FDA孤儿药授权，相关研究成果在2023年6月发表于国际著名生物学综合期刊eLife。 9月11日，其基因编辑治疗产品ZVS203e完成首例受试者给药，这是全球范围内针对RHO基因突变导致的常显遗传视网膜色素变性（adRP）的首个探索性临床试验，同时也是中因科技第二款全球首次进入临床阶段的眼科基因治疗药物。 9月29日，公司宣布完成新一轮融资，所募资金将用于深度推进公司药物管线的临床和产业化进程，加速推动公司自主研发的眼科基因治疗药物早日上市。此次融资由昆仑资本领投，金浦投资等共同参与。
