回复生物tech观察：有专家认为，细胞基因疗法等生物医药赛道投入较大、回报周期较长，往往需要把眼光放到5年、10年甚至是更长的时间
生物tech观察
下载贤集网APP入驻自媒体
Wave Life Sciences公司日前宣布，在研RNA编辑候选疗法WVE-006在I期临床试验RestorAATion中开始给健康志愿者给药。这一疗法旨在用于治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）,是首款进入临床试验的RNA编辑疗法。 WVE-006是一款GalNAc偶联的RNA编辑寡核苷酸，旨在提高功能性、正常α-1抗胰蛋白酶（M-AAT）蛋白的水平，同时减少异常的Z-AAT蛋白的存在，从而潜在治疗AATD相关的肺病和/或肝病。
