回复医者仁：AK-OTOF利用AAVAnc80（一种对内毛细胞具有高转导效率的衣壳）和一个强大、普遍存在的启动子，实现了只在目标内毛细胞中才能观察到的耳铁蛋白的表达，其表达水平有可能恢复高敏锐度的生理性听力
医者仁
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1 月 23 日，礼来全资子公司 Akouos 宣布了 1/2 期 AK-OTOF-101 研究的初步临床结果。该研究表明第一位参与者（一位 11 岁的男孩）在服用 AK-OTOF 后，30 天内观察到听力恢复，该男孩自出生起就听力丧失。 在第 30 天就诊时，该患者的所有测试频率的听力均得到恢复，达到 65 至 20 dB HL 的阈值，并且在某些频率下处于正常听力范围内（-10 至+20 dB HL 之间的阈值是正常范围，而 20 dB HL 以上的阈值是轻度、中度、重度或极重度听力损失的诊断标准）。手术给药程序和研究性治疗均具有良好的耐受性，且没有报告严重的不良事件。他成为美国第一个接受先天性耳聋基因治疗的人。
