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“垃圾DNA”意想不到的神奇用处,为基因治疗带来更大的希望

 基因那些事

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自然万物源于演化,从远古的单细胞生物到现在的人类,人类已经进化出了23对染色体、30亿个碱基对,这些基因编码就像是程序代码一样指导生物的发育和死亡。然而,在这庞大的基因组中,存在许多错误、缺失和冗余重复,甚至还有大量不知有何用处的“垃圾DNA”,但这些DNA是一无是处的废弃品,还是有着我们意想不到的神奇用处?

2024年2月20日,加州大学伯克利分校 Kathleen Collins 团队在 Nature Biotechnology 期刊发表了题为:Harnessing eukaryotic retroelement proteins for transgene insertion into human safe-harbor loci 的研究论文。

该研究利用在鸟类中发现的逆转录转座子R2,开发了一种精确RNA介导的转基因插入技术——PRINT,为基因治疗带来了更大的希望。这项新技术可以将基因定向插入整合到人类基因组的“安全港”中,而不会带来破坏基因功能或导致癌症等潜在风险。

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回复基因那些事:随着生物学研究的深入,科学家们发现这些所谓的“垃圾DNA”实际上包含了许多重要的调控元素
回复基因那些事:通过对“垃圾DNA”中的调控元素进行深入研究,科学家们可以更准确地了解基因表达调控的机制,从而开发出更加精准的基因治疗方法
回复基因那些事:许多复杂疾病的发生与多个基因的异常表达有关,而这些基因的表达又受到“垃圾DNA”中多个调控元素的影响
回复基因那些事:随着研究的深入和技术的不断进步,我们有理由相信,未来的基因治疗将更加精准、有效和个性化,为人类的健康事业作出更大的贡献。

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