回复医药学术前沿：半乳糖血症是一种罕见的遗传性疾病，患者因体内缺乏代谢半乳糖的酶，导致半乳糖在体内积累，可能引发一系列严重的健康问题，包括肝功能衰竭、白内障、智力发育迟缓等。
医药学术前沿
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2月28日，Applied Therapeutics宣布，美国FDA已接受其在研疗法govorestat用于治疗经典半乳糖血症的新药申请，并授予其优先审评资格。如果获得批准，govorestat将成为用于治疗半乳糖血症的首款药物。
