回复医药学术前沿：这一消息在医学界引起了广泛关注，因为它标志着40年来首款专门针对MASH的药物获准上市，为这一长期困扰医学界的难题提供了新的治疗选择。
医药学术前沿
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当地时间2024年3月15日，美国食品药品监督管理局（FDA）宣布，批准口服小分子药物Rezdiffra （活性成分为resmetirom）用于治疗伴有中度至晚期肝瘢痕形成（纤维化）的代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）成人患者，配合饮食、运动一起使用。这是40年来首款获FDA批准上市的MASH药物。 FDA介绍，MASH是非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）进展到晚期的结果，随着时间的推移，肝脏炎症会导致肝纤维化和肝功能障碍。MASH通常与其他健康问题有关，如高血压和2型糖尿病。据估计，MASH的全球患病率约为4%-6%。 Rezdiffra的原研药企Madrigal Pharmaceuticals公告称，此次加速批准是基于一项关键3期临床试验MAESTRO-NASH，试验结果于2024年2月8日发表于《新英格兰医学杂志》（NEJM）。 FDA在公告中写道。“在仅仅一年治疗后，一定比例的患者表现出这些变化是值得关注的，因为这种疾病通常进展缓慢，大多数患者需要数年甚至数十年才能出现进展。” 此外，FDA并不要求使用Rezdiffra治疗的患者进行肝活检。这可能提高患者对该药物的接受度，并有助于拓宽市场。
