回复药魔：对于多发性骨髓瘤患者来说，这一批准意味着他们终于有了一种全新的、经过严格审批的治疗选择。
药魔
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今天，美国FDA批准由Orchard Therapeutics所开发的基因疗法Lenmeldy（atidarsagene autotemcel，arsa-cel）用于治疗满足特定条件的的异染性脑白质营养不良（MLD）儿童患者。根据新闻稿，这是首个用以治疗这项罕见遗传疾病，且获得FDA批准的基因疗法。 MLD是一种罕见且危及生命的机体代谢系统遗传性疾病，根据现有文献估计发生率约为1/10万新生儿。MLD是由芳基硫酸酯酶-a（ARSA）基因突变引起的，导致硫酸盐在脑和身体其他区域蓄积，包括肝脏、胆囊、肾脏和/或脾脏。随着时间的推移，患者的神经系统会受损，导致其在运动、行为和认知上退化，并发生严重痉挛和癫痫发作等神经问题。MLD患者会逐渐丧失活动、说话、吞咽、进食和视物的能力。在婴儿晚期，发病后5年的死亡率估计为50%，10年的死亡率估计为44%。 Atidarsagene autotemcel（又名OTL-200）使用慢病毒载体将编码芳基硫酸酯酶-A的ARSA转基因导入到MLD患者的自体CD34阳性造血干细胞和祖细胞中，以恢复芳基硫酸酯酶-A的表达，从而通过一次性治疗，持续保留患者的运动功能和认知发育能力。 该疗法已在欧盟获批（商品名：Libmeldy）用于治疗以ARSA基因双等位基因突变导致儿童ARSA酶活性降低为特征的MLD患者。该药物曾被美国FDA授予优先审评资格。
