回复药潮头：天价药物的出现反映了医药研发的高成本和高风险
药潮头
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3月19日，FDA批准了由Orchard Therapeutics所开发的基因疗法Lenmeldy，用于治疗满足特定条件的的异染性脑白质营养不良（MLD）儿童患者。这是首个治疗这项罕见遗传疾病的上市基因疗法。 随后，Orchard Therapeutics公布了的早发性异染性脑白质营养不良（MLD）一次性基因疗法Lenmeldy价格公布，定价425万美元，将价格提升了21%，取替了B型血友病疗法Hemegenix的“世界最贵药王”称号。
