回复医者仁：推动中国原创的碱基编辑技术向临床药物的快速转化，以造福更多地贫病患。
医者仁
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2024年4月2日，专注于新型基因编辑技术的创新生物医药科技企业正序生物（上海）自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局（NMPA）的临床试验默示许可（受理号：CXSL2400021）。 这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。正序生物计划近期依据国家药品相关法规和要求开展1期临床试验（注册号：NCT06291961）。 CS-101注射液是正序生物利用自主知识产权的tBE技术开发的针对β-地中海贫血症的精准基因编辑疗法。通过编辑患者自体造血干细胞中的HBG1/2启动子区域，模拟健康人群中的有益碱基突变，重新激活γ-珠蛋白表达，实现单次给药治愈β-地中海贫血症。 相较于其他疗法，CS-101注射液具有高效性、安全性，可迅速重建患者造血功能，避免大片段DNA缺失等风险。
