回复新药先知道：Iptacopan可能在治疗多种替代通路功能异常导致的疾病的同时，不影响其它补体通路介导的对微生物入侵的免疫反应，降低患者受到感染的风险。美国FDA在2023年12月批准Iptacopan上市，用于治疗成人阵发性夜间血红蛋白尿症。新闻稿指出，该疗法是治疗PNH的首个口服单药疗法。
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在2023年，共有49种创新药物（不含疫苗和基因疗法）在美国、欧盟、日本等国家和地区获得批准上市。近期，《自然》子刊Nature Reviews Drug Discovery发表了一篇文章，详细介绍了其中12种创新靶点以及相应的9种药物，这些靶点之前未在批准药物中使用过。值得注意的是，在这9种药物中，小分子药物占据了5种，超过半数；抗体药物有2种；反义寡核苷酸和siRNA药物各占1种。这表明小分子药物的开发创新依然在持续进步。
