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盐野义引进口服庞贝病疗法

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5月10日，日本盐野义宣布和Maze Therapeutics达成一项独家许可协议，获得后者开发的口服庞贝病疗法MZE001的全球独家权利，将支付1.5亿美元的预付款，Maze公司将有资格获得基于开发、监管和商业化成就的里程碑付款。
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回复MED：庞贝病，也称为糖原贮积病Ⅱ型，是一种罕见的常染色体隐性遗传的进展性溶酶体贮积病，患者由于基因缺陷导致溶酶体内的酸性α-葡萄糖苷酶活性缺失或显著降低，从而引发一系列严重的临床症状
回复MED：庞贝病的治疗主要依赖于酶替代疗法，尽管这种方法能够补充患者体内缺乏的酶，但临床实践中仍存在未满足的需求
回复MED：开发新的治疗策略，特别是口服药物，对于改善患者的生活质量和预后具有重要意义。
回复MED：这种药物具有作为单一治疗选择和酶替代疗法的附加治疗的潜力，为庞贝病患者提供了新的治疗希望
回复MED：期待未来能够有更多关于该药物的临床数据和研究成果发布，为庞贝病的治疗提供更多的选择和依据。

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