回复医学研究院：fitusiran皆表现出良好的活性，并展示了具有统计学意义的针对出血减少疗效；其中在ALN-AT3SC-003试验中，与需要旁路制剂的患者相比，使用fitusiran的患者年出血率下降约89.2%；在ALN-AT3SC-004试验中，与需要浓缩凝血因子的患者比较，使用fitusiran的患者年出血率下降约89.9%。两组实验结果皆显示，使用fitusiran的亚组中位年出血率为0。
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2024年5月7日，国家药监局药品审评中心（CDE）官网发布信息显示，赛诺菲申报的fitusiran注射液上市申请获受理；该药物可以治疗血友病A和B患者，不管他们体内是否表达抑制外源凝血因子的抑制物。 赛诺菲一直罕见病领域的先行者和领导者，近年来，公司在中国的罕见病业务板块取得了很好的发展。根据赛诺菲（中国）罕见病及罕见血液病业务负责人俞蕾表示，从患者数量说，2018年赛诺菲面向的罕见病患者只有75位，到现在已经有600多位患者从公司药物使用中获益，罕见病业务的销售额也从几千万元提升至四到五亿元（截止2024年3月）。
