回复医学研究院：AOC 1001作为一种抗体偶联小核酸药物，其抗体部分靶向TfR1，siRNA部分靶向DMPK，旨在治疗DM1。
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2024年5月13日，Avidity Biosciences在Clinicaltrials.gov网站上注册了AOC 1001的三期临床试验。 该三期临床计划入组150例DM1患者，预计2026年10月初步完成。 Avidity Biosciences为抗体偶联小核酸药物的先驱，AOC 1001的抗体部分靶向TfR1，siRNA部分靶向DMPK。 AOC赛道一路高歌，推进迅速。2023年11月，Avidity与百时美施贵宝达成23亿美元合作，预付款1亿美元，开发心血管靶点的AOC新药。Dyne于今年1月完成3.45亿美元增发募资，2月，Avidity完成4亿美元增发募资。5月，AOC 1001获得FDA突破疗法认证，同月将启动三期临床，意味着明年下半年即将看到三期临床的主要终点数据。
