回复医者仁：这一成就不仅体现了中美瑞康在核酸药物研发领域的实力，也标志着中国在小核酸药物研发方面取得了重要进展。
医者仁
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中美瑞康公司研发的小核酸药物RAG-17获得中国国家药监局的临床试验许可，用于治疗因SOD1突变引起的肌萎缩侧索硬化症（ALS）。RAG-17是一款双链小干扰RNA，能够高效递送至中枢神经系统，有望降低SOD1蛋白表达，改善ALS患者症状。该药物已在临床前研究中展现潜力，并曾在美国获得孤儿药资格和临床试验许可。
