回复医药记：在安全性方面，10例受试者未发生输注相关反应（IRR），未发生与药物相关的严重不良事件（SAE）或严重不良反应（SAR），也未见肝毒性和免疫毒性。在脱靶编辑方面，ART001在人体细胞实验中，即使超过饱和剂量近80倍，都检测不到脱靶编辑。
医药记
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锐正基因将在国际生物大会上公布非病毒载体体内基因编辑药物ART001的24周临床研究数据，该药物用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）。ATTR是一种致死性罕见病，目前缺乏有效治疗手段。ART001通过基因编辑阻断TTR蛋白表达，有望一次用药即阻止疾病进展，并降低治疗成本。ART001的临床试验申请已在中国受理，美国申报即将递交。
