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革命性研究:WVE-003不仅降低亨廷顿病关键蛋白,还保持健康蛋白水平!

 医药大观园

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Wave Life Sciences的疗法WVE-003在治疗亨廷顿病的临床试验中显示积极结果,有效降低了突变亨廷顿蛋白水平,同时维持了健康的野生型蛋白水平,且安全性和耐受性良好,可能有助于减缓病情恶化。

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回复医药大观园:亨廷顿病是一种由HTT基因突变引起的神经退行性疾病,患者大脑中的mHTT蛋白异常积累,导致神经元功能受损和脑萎缩
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