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突破性治疗!Ionis新药Olezarsen显著降低罕见病患者的甘油三酯水平

 桃花岛药师

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Ionis Pharmaceuticals宣布FDA已接受其新药Olezarsen治疗家族性高乳糜微粒血症综合征(FCS)的上市申请,并给予优先审查,预计于2024年12月19日做出决定。Olezarsen通过抑制APOC III的合成来降低甘油三酯水平,其有效性在III期临床试验中得到验证,显示能显著降低FCS患者的甘油三酯水平。

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