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CRISPR新纪元：Intellia临床数据显示基因编辑重复给药的惊人效果

 药物研发动态

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Intellia Therapeutics的CRISPR/Cas9基因编辑疗法NTLA-2001在最新临床研究中成功验证了其可重复给药的有效性和安全性。

三名ATTR淀粉样变性患者在接受后续治疗后，血清转甲状腺素蛋白水平中位减少90%，其中一名出现轻微输液反应，但整体安全性和耐受性良好。NTLA-2001是Intellia与Regeneron合作开发的项目。
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回复药物研发动态：这一成果标志着CRISPR/Cas9基因编辑疗法首次在人体内成功实现了重复给药，并完成了临床概念验证，为基因编辑领域的发展开辟了新视野
回复药物研发动态：这一结果不仅超过了初次治疗后的效果，还展示了CRISPR/Cas9基因编辑疗法在重复给药方面的巨大潜力。
回复药物研发动态：这一结果证明了CRISPR/Cas9基因编辑疗法在人体内的安全性，为其进一步的临床应用提供了有力支持。
回复药物研发动态：随着技术的不断进步和应用领域的不断拓展，CRISPR技术有望为人类带来更多的健康福祉。
回复药物研发动态：基因编辑技术仍然面临许多挑战和未知风险，需要持续的研究和探索来确保其安全性和有效性。

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