回复医药资讯大全：这一成果对研究基因治疗的科研人员是个好消息。
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基因治疗是治愈遗传疾病的希望，但如何安全有效地将基因封装并递送到特定细胞中仍然是一个挑战。腺相关病毒（AAV）是目前最常用的基因治疗递送载体（之一），然而，现有的开发和改造AAV的工程方法通常缓慢且低效。 近日，MIT和哈佛大学Broad研究所的研究人员在 Nature 子刊 Nature Communications 上发表了题为：Systematic multi-trait AAV capsid engineering for efficient gene delivery 的研究论文。 该研究开发了一种用于系统性设计多特征AAV衣壳的通用机器学习方法——Fit4Function，通过利用统一采样可制造的序列空间的AAV衣壳文库，生成可重复的筛选数据，以训练准确的序列到功能模型，从而帮助设计AAV的蛋白质外壳（衣壳），使其具有多种理想特征，例如能够将基因递送到特定器官，或者在多个物种中实现基因递送，从而帮助加快用于基因治疗的AAV工程化改造。
