回复药海一粟:阿尔茨海默病患者们可都盼着这 blarcamesine 能早点来拯救他们呢,加油哦。
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近日,Anavex Life Sciences宣布,已向欧洲药品管理局(EMA)提交了在研疗法blarcamesine的上市许可申请(MAA),用于治疗阿尔茨海默病。新闻稿指出,这是blarcamesine在全球范围内的首个上市申请。Blarcamesine是一款每日口服一次的小分子SIGMAR1激活剂。SIGMAR1是在自噬过程中起到重要作用的膜蛋白。通过激活SIGMAR1,blarcamesine可以诱导自噬作用,清除细胞中积累的错误折叠蛋白,改善细胞的健康和生存。在一项为期48周的2b/3期临床研究中,该药物在主要终点——评估认知能力的ADAS-Cog13评分上表现出具有临床意义的改善。根据主要终点ADAS-Cog13评分,blarcamesine将患者疾病进展显著减缓了36.3%。在SIGMAR1野生型患者组中,48周时,blarcamesine将疾病进展减缓了49.8%。