药物研发动态
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12月11日，Arrowhead Pharmaceuticals公布了在研药物ARO-CFB的1/2a期临床研究中期结果。ARO-CFB是针对补体因子B（CFB）开发的RNA干扰 (RNAi)治疗药物，研究显示，采用该药物后溶血活性和替代补体途径的功能活性几乎完全受到抑制。AROCFB-1001是一项正在进行的1/2a期剂量递增研究，截止2024年11月15日，结果显示，循环中CFB蛋白剂量依赖性减少高达90%，持续时间超过3个月；其中，采用单剂量400mg后平均减少90%，采用两剂量100mg后平均减少90%。根据Wieslab AP，单剂量和多剂量ARO-CFB导致替代途径活性几乎完全被抑制。过AH50测量，单剂量和多剂量ARO-CFB导致替代途径溶血活性几乎完全被抑制。
