回复生物医药前沿：感觉这个研究在医学领域就像一颗闪亮的星星，带来了新的光亮呢。
生物医药前沿
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2024年12月12日，辉大基因/中国科学院上海药物所杨辉团队及临港实验室胥春龙在 Nature Neuroscience 期刊发表了题为：An RNA editing strategy rescues gene duplication in a mouse model of MECP2 duplication syndrome and nonhuman primates 的研究论文。 该研究通过单次侧脑室注射方式，使用单个腺相关病毒（AAV）载体递送辉大基因专有的高保真、高活性的RNA编辑工具hfCas13Y及MECP2基因的gRNA，在MDS小鼠模型和野生食蟹猴模型中实现了大脑内hfCas13Y和MECP2 gRNA的稳定、持久表达。同时大脑MECP2基因的表达被敲低至生理性可接受的水平，显著改善了人源化MDS小鼠的运动功能、焦虑抑郁样行为、学习和记忆能力、社交功能，并延长了生存时间。 这一研究为后续临床试验提供了坚实的科学基础。目前，临床试验已正式启动（NCT06615206）。
