回复医药资讯大全：罕见儿科疾病认定和孤儿药资格，并在欧盟获得PRIME资格和孤儿药资格。
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12月20日，Ultragenyx Pharmaceutical公司今日宣布，已向美国FDA提交了生物制品许可申请（BLA），寻求加速批准其AAV基因疗法UX111（ABO-102），用于治疗IIIA型黏多糖贮积症（MPS IIIA）患者。今年早些时候，Ultragenyx与FDA达成协议，认为脑脊液（CSF）中的硫酸乙酰肝素（HS）是一个合理的替代终点，可用以支持UX111的加速批准。根据新闻稿，如果获得批准，UX111将成为获美国FDA批准用以治疗MPS IIIA的首款疗法。UX111的BLA提交的数据包括来自进行中的关键性Transpher A研究的数据。研究显示，接受UX111治疗后，患者的CSF HS水平迅速且持续降低，且CSF HS的持续降低与长期认知发育的改善相关，相较于自然病程数据中观察到的认知能力下降，治疗效果显著。
