回复药圈洞察：预计明年该疾病领域将有其他竞争者入场，同时考虑到FCS的患病率，Tryngolza的巅峰销售额并不会太高，预计仅3.41亿美元。
药圈洞察
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12月20日，，美国FDA宣布批准Ionis Pharmaceuticals所开发的"first-in-class"反义寡核苷酸（ASO）疗法Tryngolza（olezarsen），用于作为饮食控制的辅助治疗，以降低家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）成人患者的甘油三酯（TG）。此次olezarsen获FDA批准主要基于Balance临床3期试验的结果。这项研究为随机双盲、安慰剂对照的3期临床试验。患者每四周接受一次80 mg（22人）、50 mg（21人）olezarsen或安慰剂（23人）皮下注射治疗，持续53周。分析显示，在olezarsen治疗组中，从基线到第6个月，TG水平的平均百分比降幅为42.5%，而安慰剂组未表现出类似的下降趋势。从基线开始，TG水平的中位百分比变化和绝对变化显示，在为期12个月的治疗期间，olezarsen具有持续而稳定的降低患者TG效果
