回复制药新神农：在中国开展 III 期临床试验，中国 FCS 患者有机会更早用上这药，太好啦。
制药新神农
下载贤集网APP入驻自媒体
1月20日，Arrowhead Pharmaceuticals宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA) 已接受 plozasiran 用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征 (FCS) 的新药申请 (NDA)，处方药使用者付费法案 (PDUFA) 行动日期为 2025 年 11 月 18 日，并表示目前不打算召开咨询委员会会议。Plozasiran（ARO-APOC3）是一款肝脏靶向的小干扰RNA药物，通过高效且持久地沉默载脂蛋白C-III (APOC3)的mRNA水平，以降低APOC3蛋白的表达，进而通过脂蛋白脂酶依赖性和非依赖性双重途径，有效降低血清甘油三酯和富含甘油三酯的脂蛋白及其降解残留物水平。本次NDA主要基于3 期 PALISADE 研究中的积极数据以及2期SUMMIT临床研究的支持性数据。维亚臻生物拥有plozasiran（普乐司兰纳、VSA001）大中华地区权益，目前该产品在中国正开展针对中国成人FCS患者的III期临床试验。
